“Es gibt keine Gründe, dem Härtefallprogramm zu widersprechen”, teilte das Paul-Ehrlich-Institut in Langen mit. Das Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel ist dafür zuständig, solche Ausnahmeregeln zu genehmigen.
Das Schweizer Pharmaunternehmen Novartis hatte die Verlosung einer Behandlung mit dem Medikament Zolgensma für 100 Kinder gestartet. Es handelt sich um das teuerste Medikament der Welt, mit einem Preis von rund zwei Millionen Euro für eine Dosis. Die Therapie ist für Kinder unter zwei Jahren, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) leiden, die Muskelschwund verursacht und in schweren Fällen unbehandelt zum Tod führen kann.
An der Verlosungsaktion einer Gentherapie für todkranke Babys und Kleinkinder haben jetzt auch Betroffene in Deutschland eine Chance.Das zuständige Bundesinstitut die Teilnahme von Bundesbürgern erlaubt.
https://www.spiegel.de/wirtschaft/soziales/zolgensma-deutsche-behoerden-erlauben-gentherapie-verlosung-fuer-todkranke-kleinkinder-a-63ae6be6-8a76-4dc3-b25d-18ca178a236e (Rubrik “Wirtschaft”)
